Lần đầu tiên các nhà khoa học chữa khỏi HIV cho chuột sống bằng chỉnh sửa gen

Một bước tiến quan trọng để chữa dứt điểm HIV/AIDS, trong một lần duy nhất.


Hai năm trước, một nhóm nghiên cứu tại Hoa Kỳ tuyên bố tìm ra cách loại bỏ thành công virus HIV khỏi tế bào người. Bây giờ, chính nghiên cứu này đã tiến qua một bước đột phá mới: Chữa khỏi HIV cho những con chuột nhiễm bệnh.
Đây là lần đầu tiên các nhà khoa học chữa khỏi HIV trên mô hình động vật. Phương pháp được sử dụng trong cả nghiên cứu cũ và mới đều là CRISPR/Cas9. Kỹ thuật chỉnh sửa gen này được cho là tốt và rẻ nhất hiện nay.
Các nhà khoa học cho biết họ có kế hoạch tiến tới một thử nghiệm lâm sàng trên người, khẳng định HIV có thể trị tận gốc bằng con đường chỉnh sửa gen.

Nghiên cứu mới đặt dưới sự dãn dắt của tiến sĩ Wenhui Hu đến từ Trường Y Lewis Katz, Đại học Temple Hoa Kỳ. Trở lại nghiên cứu của chính ông 2 năm trước, tiến sĩ Hu cũng sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9, xóa được tòa bộ virus HIV-1 ra khỏi bộ gen của tất cả các mô nhiễm bệnh trong thí nghiệm.
"Nghiên cứu lần này của chúng tôi đã hoàn thiện hơn. Chúng tôi đã khẳng định lại kết quả của nghiên cứu trước, đồng thời nâng cao hiệu quả phương pháp chỉnh sửa gen", tiến sĩ Hu nói.
“Chúng tôi cũng chứng minh phương pháp này có hiệu quả ở hai mẫu chuột khác, một đại diện cho trường hợp nhiễm virus HIV cấp tính ở tế bào chuột, và một đại diện cho trường hợp nhiễm virus tiềm ẩn trong tế bào người".
Thật vậy, báo cáo nghiên cứu chỉ ra các nhà khoa học đã thử nghiệm phương pháp chỉnh sửa gen trên 3 nhóm chuột. Nhóm đầu tiên là chuột nhiễm virus HIV-1 trên tế bào chuột. Nhóm thứ 2 là chuột nhiễm EcoHIV cấp tính, mô phỏng theo trường hợp tế bào người nhiễm HIV.
Nhóm chuột cuối cùng là một mô hình sát với thực tế nhiễm HIV của con người nhất. Đó là những con chuột được “nhân bản hóa”, chứa tế bào miễn dịch của người và chúng đều nhiễm virus HIV-1.
Đối với nhóm chuột đầu tiên, tiến sĩ Hu đã làm bất hoạt được virus HIV-1, khẳng định lại kết quả nghiên cứu trước đó của mình. Thử thách khó hơn ở nhóm chuột thứ 2 chứa các virus nhiễm cấp tính. Virus HIV trong mô hình này rất dễ tự sao chép, để nhân lên một số lượng lớn trong thời gian ngắn.
"Trong thời kỳ nhiễm virus cấp tính, HIV sao chép rất chủ động”, Tiến sĩ Khalili, thành viên nhóm nghiên cứu giải thích. ”Với chuột nhiễm EcoHIV, chúng tôi có thể nghiên cứu khả năng chặn đứng sự nhân lên của virus, và ngăn ngừa lây nhiễm toàn cơ thể của phương pháp chỉnh sửa gen CRISPR / Cas9”.
Kết quả là CRISPR/Cas9 đã loại bỏ được 96% lượng EcoHIV từ chuột, cung cấp bằng chứng đầu tiên cho hiệu quả loại bỏ HIV-1 ở người bằng chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9.

Sau kết quả khả quan mới, tiến sĩ Hu cùng nhóm của ông đi đến thí nghiệm cuối cùng, dành cho những con chuột được nhân bản hóa, chứa tế bào miễn dịch của con người. Đó bao gồm cả các tế bào T, nơi mà HIV có khuynh hướng ẩn nấp và không thể được điều trị bằng phương pháp sử dụng thuốc ARV hiện tại.
"Những con vật này mang virus HIV tiềm ẩn, chứa bên trong bộ gen tế bào T của người, nơi virus có thể thoát khỏi sự phát hiện”, Tiến sĩ Hu giải thích.
Thế nhưng, chỉ sau một lần điều trị với CRISPR/Cas9, các nhà khoa học đã loại bỏ được hoàn toàn các mảnh virus khỏi các tế bào nhiễm HIV, trên tất cả các mô trong cơ thể chuột.
Kết quả này được đánh giá là một bước tiến quan trọng để tìm ra một phương pháp chữa trị dứt điểm căn bệnh thế kỷ HIV/AIDS.
"Giai đoạn tiếp theo trong nghiên cứu của chúng tôi là lặp lại phương pháp này trên động vật linh trưởng”, Tiến sĩ Khalili nói. “Đó là một mô hình động vật sát thực hơn, khi nhiễm virus HIV sẽ gây ra bệnh tật”.
Các nhà khoa học dự kiến sẽ tiến tới thử nghiệm lâm sàng trên bệnh nhân nhiễm HIV. Nhưng trước hết, họ cần thành công với thử nghiệm tiếp theo trên linh trưởng. Liệu nó có thể chứng minh CRISPR/Cas9 có thể loại bỏi hết tế bào T nhiễm HIV và cả các virus tồn tại ngầm trong não bộ động vật linh trưởng?
Chúng ta sẽ phải tiếp tục chờ đợi các kết quả mới từ nghiên cứu của tiến sĩ Hu và nhóm của ông, như những gì chúng ta đã chờ 2 năm qua để chứng kiến bước tiến mới này của họ.

Tham khảo Dailymail