Người đàn ông được chữa khỏi HIV bằng phương pháp thay đổi gen

Người đàn ông được chữa khỏi HIV bằng phương pháp thay đổi gen đem đến niềm hy vọng cho mọi người

Nguồn: https://nypost.com/2018/02/13/man-cu...pe-for-others/
https://thenypost.files.wordpress.co...8&h=410&crop=1
Tiến sĩ Christopher Schiessl đang kiểm tra sức khỏe Matt Chappell tại một trung tâm y tế ở San Francisco.

Trong hơn môt thập kỷ, những loại thuốc trị AIDS mạnh nhất đã không thể khống chế được HIV trong người Matt Chappell. Bây giờ, bản thân anh đã tự mình khống chế được HIV, và các nhà khoa học đang cố gắng hoàn thiện biện pháp thay đổi gen để biến điều đó thành hiện thực

Các nhà khoa học đã lấy tế bào máu của anh ấy, bất hoạt 1 gen để làm chúng chống lại HIV, và đưa lại những gen được sửa chữa này vào người Matt Chappell vào năm 2014. Đến nay, cách đó đã đưa người đàn ông San Francisco này đến gần nhất tới phương pháp cứu chữa.

“Tôi đã không uống thuốc 3,5 năm đến giờ”. Lượng virus trong người thậm chí vẫn ở mức kiếm soát cho dù cho anh ta vừa trải qua đợt trị liệu ung thư năm ngoái làm tàn phá hệ miễn dịch.
Tuy nhiên, Chappell vẫn là người may mắn. Chỉ có 1 vài người trong số 100 người khác trong các cuộc thí nghiệm có thể dừng thuốc trong một vài năm; số còn lại vẫn cần uống thuốc để kiềm chế HIV.

Bây giờ các nhà nghiên cứu cho rằng họ có thể cải tiến phương pháp trị liệu và cố gắng ngăn chặn HIV bằng cách thay đổi DNA. Những nghiên cứu để thử nghiệm những hướng tiếp cận mới này trên ngừoi đang được tiến hành.

“Các kỹ thuât trị liệu gen đã tiến bộ vượt bậc”, tiến sĩ Otto Yang của viện UCLA AIDS, một viện đang nghiên cứu về kỹ thuật này, nói. “Nhiều người còn nghĩ rằng đã đến lúc để lùi lại”

Một trong số những người đấy bao gồm tiến sĩ Anthony Fauci, giám đốc viện các bệnh nhiễm trùng và dị ứng quốc gia, nơi đang bỏ vốn cho một vài nghiên cứu mới. Ông không nghĩ rằng những kỹ thuật này sẽ trở nên phổ biến bởi hàng triệu ngừoi đang bằng lòng với những phương pháp trị liệu hiệu có. Nhưng ông cũng nói thêm rằng phương pháp trị liệu mới có thể giúp những người cơ thể không dễ dàng đối phó với virus, và cũng nên được theo đuổi bởi phương pháp này có triển vọng trở thành cách cứu chữa.

“Đây là những kỹ thuật tân tiến và táo bạo, phần lớn để thử nghiệm và cứu chữa người bệnh”, ông nói thêm “Đáng để thử nghiệm chứ, vì khoa học chính là ở đây”

https://thenypost.files.wordpress.co...trip=all&w=653
HIV ở Matt Chappellđã được chữa hiệu quả

Chỉ có một người được cứu chữa khỏi HIV là một người đàn ông được cấy ghép nội tạng một thập niên trước từ một bộ phận thay thế miễn nhiễm tự nhiên với HIV. Bộ phận thay thế này thiếu mất 1 gen mà HIV sử dụng để nhiễm các tế bào T – những tế bào miễn dịch của máu.

Việc cấy ghép này giúp cho người nhận nhận được sự bảo vệ khỏi HIV, nhưng quá trình thực hiện quá rủi ro và không áp dụng được trên diện rộng. Các nhà khoa học đang tìm cách tương tự bằng việc thay đổi một trong số tế bào của chính bệnh nhân. Họ sử dụng công cụ thay đổi gen gọi là zinc finger nucleases giúp cắt DNA tại những điểm vào của HIV.

Sangamo Therapeutics là công ty California thiết kế ra công cụ thay đổi gen này đã bảo trợ cho những nghiên cứu đầu tiên

“Nó hiệu quả, những tế bào T đã được sửa chữa” – tiến sĩ Sandy Macrae, giám đốc Sangamo nói. Nhưng nó chưa thực sự hiệu quả cho lắm. Những tế bào T được sửa chữa ít ỏi hơn các tế bào T không được sửa chữa, và vẫn có thể bị nhiễm bệnh.

Bây giờ, tiến sĩ John Zaia của City of Hope, một viện nghiên cứu ở Duarte, California, đang cố gắng thay đổi hướng tiếp cận. Ông sử dụng các tế bào máu gốc là những tế bào bố mẹ sẽ sinh ra các tế bào khác. Một khi tế bào gốc được sửa chữa, lợi ích sẽ nhân lên và kéo dài, ông Zaio nói

https://thenypost.files.wordpress.co...trip=all&w=664
Chappell là một trong số các bệnh nhân có thể ngừng sử dụng thuốc HIV sau khi được trị liệu thay đổi gen

Mặc dù những thí nghiệm thay đổi gen ban đầu đem đến kết quả đáng thất vọng, nhưng vẫn có những hy vọng. Các bệnh nhân trong thử nghiệm đã có lượng giảm đáng kể số lượng tế bào HIV trú ẩn ở trạng thái ngủ đông.

Tại trường đại học Case Western Reserve ở Cleveland, tiến sĩ Rafick-Pierre Sekaly đang cố gắng cải thiện lượng giảm virus này. Nghiên cứu của ông ấy cũng là thay đổi gen – bất hoạt gen mà HIV sử dụng để nhiễm các tế bào – trong khi vẫn cho bệnh nhân uống các thuốc kháng virus mạnh trong ít nhất một năm trước khi cho ngừng

“còn chưa thể loại bỏ những ổ trú ngụ của HIV thì chúng ta còn chưa thể ngừng trị liệu”, ông giải thích

Hy vọng rằng các loại thuốc cùng với các gen được thay đổi sẽ loại bỏ virus và giảm các ổ nhiễm xuống mức cơ thể tự có thể kiểm soát phần còn lại, như là trường hợp của Chappell

https://thenypost.files.wordpress.co...trip=all&w=662
James Riley

Các nhà nghiên cứu trường Pennsylvania đang cố gắng hướng tiếp cận hai phần. Bên cạnh việc bất hoạt gen mà HIV sử dụng để nhiễm các tế bào, họ còn thêm 1 gen nữa để giúp tế bào T phát hiện ra và tiêu diệu HIV. Bước thứ hai gọi là liệu pháp CAR-T, một phương pháp đã được thông qua năm ngoái để điều trị ung thư

Người đứng đầu nghiên cứu mới này, nhà nghiên cứu James Riley, ông được khích lệ bởi việc một vài bệnh nhân ở Penn trong nghiên cứu trước đó vẫn kiềm chế được HIV sau gần 1 năm không dùng thuốc.

“Bạn sẽ không còn đang nghĩ bạn đang nhiễm HIV”, thậm chí vẫn phát hiện ra cơ thể có virús này, ông Riley nói “Có lúc, bạn còn tự tin rằng HIV sẽ không quay trở lại bạn”

Bác sĩ của anh Chappell, Christopher Schiessl tại One Medical, một trung tâm sức khỏe ở San Francisco, hy vọng rằng đây chính là trường hợp của Chappell. Mặc dù tiến triển của anh ấy rất tốt, nhưng Chappell vẫn đang có dấu hiện hệ miễn dịch có thể đang suy yếu.

Chappell lạc quan và tin rằng phương pháp trị liệu gen cuối cùng sẽ đem đến giải pháp lâu dài.
“Nếu chúng ta cần cứu chữa HIV”, anh ấy nói, “thì đây chính là nó”