Liệu pháp gen có thể chữa khỏi HIV và bệnh hồng cầu hình liềm
Ngày 23/10/2019 Viện Y tế Quốc gia Hoa Kỳ (NIH) muốn chữa khỏi HIV và bệnh hồng cầu hình liềm bằng liệu pháp gen và sẽ đầu tư 100 triệu đô la trong bốn năm tới cho mục tiêu đó, cơ quan công bố hôm nay
Với nỗ lực này, NIH sẽ hợp tác với Quỹ Bill & Melinda Gates, cũng sẽ đầu tư 100 triệu đô la.
Quan trọng, sự hợp tác nhằm mục đích làm cho các liệu pháp có giá cả phải chăng và dễ tiếp cận đối với mọi người trên khắp thế giới, đặc biệt là ở các nước đang phát triển, nơi gánh nặng của những căn bệnh này là lớn nhất.
"Đây là một mục tiêu rất táo bạo, nhưng chúng tôi đã quyết định đi lớn", Tiến sĩ Francis Collins, giám đốc của NIH, cho biết trong một cuộc họp báo hôm nay.
Nỗ lực này nhằm mục đích có các liệu pháp sẵn sàng để thử nghiệm trong các thử nghiệm lâm sàng ở Mỹ và châu Phi cận Sahara trong vòng bảy đến 10 năm tới.
Phần lớn trong số 38 triệu người nhiễm HIV sống ở các nước đang phát triển, với hai phần ba sống ở châu Phi cận Sahara. Đối với bệnh hồng cầu hình liềm , phần lớn các trường hợp cũng xảy ra ở châu Phi cận Sahara.
Tiến sĩ Anthony Fauci, giám đốc Viện Dị ứng và Bệnh truyền nhiễm Quốc gia cho biết, NIH đã cố gắng tìm ra phương pháp chữa trị HIV trong "nhiều thập kỷ và nhiều thập kỷ". Mặc dù các phương pháp điều trị hiện tại bằng liệu pháp ARV có hiệu quả trong việc ức chế vi-rút trong cơ thể, nhưng chúng không phải là thuốc chữa bệnh, và phải được thực hiện hàng ngày. Hơn nữa, có hàng triệu người nhiễm HIV không được điều trị ARV.
Mặc dù các nhà khoa học đang nỗ lực phát triển phương pháp chữa trị trên gen , nhưng các phương pháp này thường rất tốn kém và sẽ khó thực hiện trên quy mô lớn, Fauci nói. Ví dụ, một số liệu pháp này lấy tế bào ra khỏi cơ thể bệnh nhân và sau đó truyền lại chúng, một can thiệp tốn kém và tốn thời gian.
Vì lý do này, sự hợp tác mới sẽ tập trung vào phát triển các phương pháp chữa trị sử dụng phương pháp "in vivo", nghĩa là chúng xảy ra bên trong cơ thể, Fauci nói. Một ví dụ về điều này có thể là loại bỏ gen cho thụ thể CCR5 , mà HIV sử dụng để vào bên trong các tế bào. Một ý tưởng khác là loại bỏ DNA "provirus" HIV đã sao chép vào bộ gen của con người và ẩn nấp trong cơ thể ngay cả sau nhiều năm điều trị.
Tương tự, đối với bệnh hồng cầu hình liềm, mục tiêu sẽ là phát triển một liệu pháp in vivo có thể sửa chữa đột biến gen gây ra bệnh. Điều này sẽ đòi hỏi một hệ thống phân phối dựa trên gen có thể nhắm mục tiêu chọn lọc đột biến.
"Đánh bại những căn bệnh này sẽ mang lại suy nghĩ mới và cam kết lâu dài. Tôi rất vui khi thấy sự hợp tác sáng tạo được công bố ngày hôm nay, có cơ hội giúp giải quyết hai thách thức lớn nhất về sức khỏe cộng đồng của châu Phi", Matshidiso Rebecca Moeti, World Health Giám đốc khu vực của tổ chức châu Phi.
Tuy nhiên, vẫn cần nhiều công việc để đảm bảo các liệu pháp này an toàn và hiệu quả.
"Rất rõ ràng chúng tôi có một con đường để đi, đó là lý do tại sao đây là nỗ lực 10 năm để cố gắng thực hiện lời hứa đó và biến nó thành hiện thực", Collins nói.
Đầu năm nay, Chính quyền Trump đã công bố kế hoạch chấm dứt đại dịch HIV ở Mỹ sau 10 năm nữa.
