Các nhà nghiên cứu đã hợp tác để phát triển phương pháp điều trị HIV 'ba trong một'
NIH đang đầu tư 14,6 triệu đô la vào chương trình nghiên cứu HIV “ba cho một” do USC và Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Fred Hutchinson dẫn đầu nhằm mục đích đáp ứng nhu cầu sử dụng thuốc hàng ngày - hoặc thậm chí đạt được phương pháp chữa bệnh “tự chữa tại nhà”.
Các khoản tài trợ năm năm sẽ trở lại nghiên cứu tiền lâm sàng kết hợp chỉnh sửa gen với công nghệ để cải thiện việc cấy ghép tủy xương. Liệu pháp tiềm năng sẽ tạo ra các tế bào gốc của chính bệnh nhân để chống lại HIV và kích thích chúng tạo ra các tế bào miễn dịch mới sau khi được đưa vào cơ thể bệnh nhân.
Paula Cannon, giáo sư vi sinh phân tử và miễn dịch học tại USC, đồng giám đốc chương trình, cho biết: “Một giải pháp tại nhà sẽ là chúng tôi chữa khỏi hoàn toàn cho những người nhiễm HIV. “Điều tôi thấy ổn là ý tưởng rằng ai đó không cần dùng thuốc chống HIV hàng ngày nữa vì hệ thống miễn dịch của họ đang kiểm soát vi rút, để nó không còn gây ra các vấn đề về sức khỏe nữa .
Hans-Peter Kiem, Chủ tịch Gia đình Stephanus được ưu đãi về Liệu pháp Tế bào và Gen tại Fred Hutch, là đồng giám đốc. Giáo sư Đại học Harvard David Scadden và Magenta Therapeutics cũng đang hợp tác trong dự án.
Phương pháp này được truyền cảm hứng bởi ba bệnh nhân dường như đã được chữa khỏi virus - tất cả đều được cấy ghép tế bào gốc máu từ những người hiến tặng mang đột biến gen CCR5. Một trong số họ, được mệnh danh là “bệnh nhân Berlin”, đã ngừng sử dụng thuốc kháng vi rút từ năm 2007.
Cannon nói: “Tôi nghĩ bệnh nhân Berlin là bằng chứng về nguyên tắc rằng việc thay thế hệ thống miễn dịch bằng hệ thống kháng HIV bằng cách loại bỏ CCR5 là một cách khả thi để điều trị cho ai đó.
Chương trình sẽ nghiên cứu việc sử dụng chỉnh sửa gen để loại bỏ CCR5 khỏi tế bào gốc của bệnh nhân - một quy trình đã được thử nghiệm lâm sàng để điều trị HIV tại Trung tâm Y tế Quốc gia City of Hope ở Duarte, CA. Các tế bào gốc cũng sẽ được thiết kế để giải phóng các kháng thể và các phân tử giống như kháng thể ngăn chặn HIV.
Ngoài ra, khoản tài trợ sẽ tài trợ cho nỗ lực của nhóm Fred Hutch trong việc điều chỉnh liệu pháp tế bào CAR-T để tạo ra các tế bào gốc mà thế hệ con cháu của họ nhắm mục tiêu đến các tế bào nhiễm HIV.
Đối với việc chuẩn bị cho một bệnh nhân để cấy ghép, Magenta đang nghiên cứu sự kết hợp thuốc kháng thể để thay thế hóa trị liệu nhẹ hoặc xạ trị thường được đưa ra trước thủ thuật. Và Scadden đang nghiên cứu một loại gel tiêm có thể giúp các tế bào miễn dịch tái sản xuất nhanh hơn, tránh bị trì hoãn.
Nhiễm HIV, mà hiện đang ảnh hưởng đến khoảng 1,2 triệu người Mỹ, đã được chứng minh là cực kỳ khó khăn để chữa trị. Vào tháng 7, Merck và Dewpoint đã ký một thỏa thuận cho phép dược phẩm sử dụng công nghệ ngưng tụ phân tử sinh học của công ty công nghệ sinh học có trụ sở tại Boston để phát triển các phương pháp điều trị và có khả năng là phương pháp chữa khỏi virus HIV. Nhóm do NIH tài trợ đang hy vọng ít nhất sẽ kiểm soát được vi rút đủ để loại bỏ nhu cầu sử dụng thuốc hàng ngày. Nhưng tốt nhất, họ cũng đang chú ý đến một phương pháp chữa trị được tìm kiếm từ lâu.
“Khoản tài trợ này tài trợ cho một nhóm với mục tiêu bao quát là phát triển liệu pháp gen HIV hoàn hảo của chúng tôi trông như thế nào,” Cannon nói. “Tất cả những phần này có thể xảy ra riêng biệt, nhưng thực tế là NIH đã tài trợ cho chúng tôi như một nhóm có nghĩa là tổng số tiền sẽ lớn hơn rất nhiều so với các phần.”
